Vectorii de virus adeno-asociați recombinanți sunt derivați de la parvovirus adeno-asociat de tip 2 dependent. Acest sistem vectorial are un număr semnificativ de caracteristici favorabile. Printre acestea - absența patogenității agentului paternal și citotoxicitatea legată de vector, imunogenitatea minimă și capacitatea de expresie transgenică stabilă pe termen lung prin integrarea în genom și / sau întreținerea stabilă a episomului.
Aceste vectori au un tropism pentru mușchii striați. Aceștia pot oferi o expresie transgenică stabilă pe termen lung în mușchii scheletici și cardiace în organismul imunocompetent al gazdei. Principalele limitări ale sistemelor vectoriale AAV: complexitatea producției de vectori cu titru ridicat cu puritatea și bioactivitatea corespunzătoare, capacitatea limitată de a forma pachete de până la 4,8 kb și posibilitatea existenței anticorpilor neutralizanți în populațiile umane. Recent, s-au descris numeroase serotipuri AAB suplimentare.
Pseudotypingul genomului AAV al vectorilor de tip II cu ajutorul capsidelor provenite de la acești virusi evită problema neutralizării anticorpilor. În plus, pseudotypingul genomului vectorilor recombinanți AAV de al doilea tip modifică tropismul vectorului. Se constată că aceasta crește transducția mușchilor scheletici atunci când se utilizează serotipurile capsid 1 și 5. Tropismul țesuturilor cardiovasculare la vectorii AAB pseudotyped este în curs de investigare. Condițiile in vitro au fost deja obținute date care sugerează avantajele AAV de vectori de tip 2 în ceea ce privește transducția celulelor endoteliale vasculare și MMC.
Acest tip de expresie transgenică larg utilizată și stabilă poate salva fenotipul cardiomiopatiei la animalele care au o predispoziție genetică la această boală. Administrarea intravasculară a vectorilor AAV de tip 2 cauzează transducția insuficientă a celulelor endoteliale. Totuși, după eliberarea vectorului în lumenul vasului, este posibilă inducerea transducției HMC chiar și în prezența endoteliului intact.