Acum doi ani, cercetatorii americani a făcut progrese în tratarea unei boli retiniene rara (Leber amavrozomy) folosind terapia genică. În acest moment, oamenii de stiinta britanici de la Universitatea Oxford a testat metoda de terapie genică pentru tratarea unei boli pe scara larga - horoideremii - ereditar boli degenerative retiniene. Acum cinci luni, șase pacienți cu această boală a fost efectuată o intervenție chirurgicală - un strat al retinei a fost introdus cu preparatul de virus, care livreaza o gena care lipsesc în cromozomul X al celulelor retiniene. Practic toți pacienții vedem acum viziune imbunatatit, sau cel puțin - nu mai departe pierderea lui. Dar, cercetatorii spun ca concluziile finale - ai nevoie de încă 2 ani. In plus, ei susțin că această metodă de tratament poate fi utilizată numai până la un anumit punct în cursul bolii. În cazul în care boala a trecut deja prin acel punct - vedere din spate nu se va întoarce.
Doar luna trecuta am vorbit despre faptul că primul medicament de terapie genica a fost certificat în România, dar astăzi un astfel de progres în Europa. Comisia Europeană a aprobat medicamentul Glybera, care este produs de compania olandeză uniQure, și este destinat pentru tratamentul insuficienței lipoproteinolipaznoy. Este boala destul de grea genetice care cauzeaza pancreatita mortala. În plus, aceasta este o boala rara, asa ca Glybera va fi foarte costisitoare. De fapt, acesta va fi cel mai scump drog din istoria medicinei. Cursul de tratament va costa un pacient în 1,6 milioane $. Dar șeful uniQure Jorn Aldag nu a crezut că este scump, deoarece „Acest medicament nu vindecă, și tot omul vindecă“ (asta e ceea ce spune el cu încredere). ***
Mulți (sau toate?) Bolii cauzate de imperfecțiunea genelor umane. Prin urmare, terapia genică (tratament pentru corectarea genomului) - este probabil cea mai importantă ramură a medicinei 2.0. Cu toate acestea, după cum s-ar putea ghici, schimba genele (ADN) într-o varietate de celule - nu se va opri un dinte. Este foarte dificil. Și, în măsura în care știm, o terapie de droguri si de gene certificate în lumea tehnologiei încă. Ie nu a fost până în prezent. Astăzi, Human Stem Cell Institute Român a primit de stat. înregistrarea pentru noul medicament Neovaskulgen folosind terapia genică pentru tratamentul ischemiei cronice (pierderea vascularizației) a extremităților inferioare. ***