Tratamentul pancitopeniei dobândite. perspectivă
În tratamentul copiilor cu pancitopenie dobândită, se folosește o terapie de susținere globală, în combinație cu încercările de a trata tulburarea maduvei osoase subiacente. Pentru pacienții cu frați donatori compatibili cu HLA, transplantul de măduvă osoasă alogenă asigură supraviețuirea pe termen lung în 90% din cazuri.
Dar, prin această abordare, există riscul dezvoltării imediate a complicațiilor transplantului, respingerea transplantului, dezvoltarea reacției "grefă contra gazdei" și a cancerelor secundare. Includerea globulelor antithimocitare și a ciclofosfamidei în transplanturi reduce probabilitatea de respingere a transplantului, care reprezintă o amenințare la adresa vieții pacientului.
Doar 1 din 5 pacienți au frați donatori compatibili cu HLA, prin urmare, pentru tratamentul majorității pacienților, transplantul de măduvă osoasă alogenă nu este disponibil.
Pentru pacienți. no-frate donator este tratamentul predominant pentru terapia imunosupresoare cu globulină antitimocitară si ciclosporina in asociere cu LCR hematopoetice (de exemplu, G-CSF, GM-CSF). Efectul acestui tratament este observat în 60-80% din cazuri, dar la unii pacienți există recăderi.
După imunosupresie, există un risc crescut de afecțiuni clonale ale măduvei osoase, cum ar fi leucemia, mielodisplazia sau APG, care, potrivit diferitelor estimări, este de 40%. Pentru pacienții care nu răspund la imunosupresie sau au recăderi după aceasta, tratamentul principal rămâne transplantul de măduvă osoasă dintr-un donator ne-relativ adecvat și luând doze mari de ciclofosfamidă.
În trecut, s-au utilizat și alți agenți, de exemplu, androgenii, corticosteroizii și plasmefereza. care nu dă întotdeauna rezultate clare. În prezent, continuă studiul alternativelor la transplanturile de măduvă osoasă pentru tratamentul anemiei aplastice refractive.
Recuperarea spontană este rară. Fără tratament, în 50% din cazuri, pancitopenia severă are drept rezultat moartea în decurs de 6 luni. după diagnostic, un rezultat letal total este observat în mai mult de 75% din cazuri; Principalele cauze ale decesului sunt sângerarea și infecția. Din fericire, cele mai multe dintre copiii cu anemie aplastică, transplantul de măduvă osoasă alogenă răspuns dobândite sau administrarea de imunosupresoare / citokine care cresc numărul de celule roșii din sânge la niveluri normale sau aproape de acesta. Pentru cei care nu răspund la prima linie de tratament, prognosticul rămâne nefavorabil.
Procesele care duc la infiltrarea sau înlocuirea măduvei osoase se manifestă sub forma pancitopeniei dobândite. Acest lucru poate apărea înainte sau în timpul formării tumorilor maligne (o caracteristică clasică în neuroblastoame sau leucemii) sau ca o consecință a mielofibrozei, mielodisplaziei sau osteoporozei.
În cazuri rare, anemia hipoplazică precede (uneori în câteva luni) apariția leucemiei acute. Este important să țineți cont de acest lucru atunci când evaluați și monitorizați copiii cu simptome care, ulterior, se dovedesc a fi anemia aplastică. Pentru diagnosticul de leucemie, mielofibroză și mielodisplasie, cel mai important este studiul morfologic al sângelui periferic și a măduvei osoase și examinarea citogenetică a măduvei osoase.
Myelodysplasia este o boală foarte rară la copii, dar este mai severă decât la adulți. Aproximativ 50% din copiii cu cazuri raportate de mielodisplazie au anomalii clonale ale cromozomului 7 (de obicei, monozomia 7). Mielodisplasia la copii, de obicei, progresează destul de rapid în leucemie acută (14-24 luni), atât timp cât se face diagnosticul, este necesar un tratament intensiv, cum ar fi transplantul de măduvă osoasă. Chimioterapia tradițională asigură supraviețuirea pe termen lung în 20-25% din cazuri, transplantul de măduvă osoasă alogenă mărește acest indice la 50%.
Singura excepție este mielodisplazia / leucemia mielocitară acută la copiii cu sindrom Down, deoarece în această combinație pancitopenia este extrem de sensibilă la chimioterapia tradițională și supraviețuirea pe termen lung este de 80%.