hemoglobinurie paroxistică nocturnă - o boală rară, un tip de anemie hemolitică, în care datorită inferioritate gemopoetichekih celulelor stem este distrugerea celulelor roșii din sânge produse de acestea in fluxul sanguin, evidențiată prin urină închisă la culoare (datorită apariției în ea de hemoglobină). Pe masura ce boala se dezvoltă tromboza, scăderea progresivă a măduvei osoase. Până de curând, nu a existat nici o terapie specifică, iar 50% dintre pacienți au decedat.
Principala metodă radicală de tratament hemoglobinuria paroxistica nocturne este de a înlocui defecte celule stem hematopoietice - transplantul de măduvă osoasă normală. Cu toate acestea, nu este întotdeauna posibil, ca donor de histocompatibilitate necesar și transplant în sine ar putea provoca complicații grave.
De asemenea, FDA a acordat medicamentul Soliris din compania farmaceutica Alexion Pharmaceuticals statutul de orfan de droguri si a gasit-l potrivit pentru prevenirea funcției grefei întârziat în transplantul de rinichi. Pacienții care au suferit un transplant de rinichi, au nevoie de noi terapii care impiedica o afectiune in care rinichiul transplantat pentru o lungă perioadă de timp „pornit“, ceea ce duce la consecințe periculoase. Utilizarea Soliris de droguri poate oferi, de asemenea, funcționarea pe termen lung a organului transplantat.
Orff considerate medicamente care sunt destinate pentru a trata boli rare, asa ca medicamentele sunt numite orfan (de orfan engleză -. Orfane), ceea ce înseamnă „orfan“, deoarece companiile farmaceutice nu sunt interesate în dezvoltarea și vânzarea de loturi mici de droguri, a căutat un număr limitat de pacienți . Cu toate acestea, metodele de diagnosticare ale medicinii moderne este în mod constant îmbunătățite, ceea ce permite diagnosticarea si boli orfane. Prin urmare, există, de asemenea, noi medicamente orfane.