Această realizare este un pas important într-un deceniu de lucru pentru a găsi modalități de tratare a bolilor genetice prin corectarea erorilor în genom. În noua lor lucrare, oamenii de știință au folosit două tipuri de virusuri create cu ajutorul ingineriei genetice. Primul virus conține o enzimă care vă permite să găsiți un loc în ADN-ul în care a apărut eroarea. Al doilea virus conține gena înlocuitoare, care este apoi copiată în secvența ADN. Toate acestea apar în ficatul unui șoarece viu.
Enzima care a fost utilizată pentru tratamentul hemofiliei se numește nucleozidele de zinc (ZFN). Acesta a fost creat cu ajutorul ingineriei genetice în mod specific pentru a corecta eroarea genetică care cauzează hemofilie. ZFNs este specifică pentru factorul 9 al genei (F9); el este capabil să găsească o eroare în secvența ADN și să o corecteze.
"În jurul lumii" el a scris despre alte tehnologii menite să câștige peste bolile genetice. Astfel, cercetătorii de la Institutul de Cancer Dana-Farber din Boston, SUA, au găsit o modalitate de dezarmare a proteinei. care joacă un rol-cheie în dezvoltarea leucemiei și a altor tipuri de cancer. Acestea sunt tipuri speciale de proteine numite factor de transcriere. Oamenii de știință au studiat una dintre aceste proteine, numită Notch, au învățat să-și izoleze zonele cele mai slabe. Ei au dezvoltat o tehnologie care permite utilizarea plăcilor chimice pentru a forma contururi de volum speciale din fragmentele de proteine numite peptide. Celulele includ aceste peptide în vrac, care permit controlarea proteinei.
