9. Aldurazyme
Costul anual: 200 000 $ Producător: Genzyme, BioMarin
Acest medicament tratează sindromul lui Hurler (MPS I), care îi determină pe pacienți să oprească dezvoltarea morală și fizică la vârsta de 4 ani. Șase sute de oameni din lume suferă de ea.8. Tserezim
Cost anual: 200 000 $ Producător: Genzyme
În acumularea de grăsime Gaucher sunt acumulate în splină, ficat, plămâni, măduva osoasă, și, uneori, în creier, provocând apar probleme ale scheletului, funcțiile de extincție ale plămânilor și rinichilor. Medicamentul înlocuiește enzima, care este absentă la pacienții cu boală Gaucher. În întreaga lume, există 5.200 de pacienți cu această boală.
7. Fabrazyme
Cost anual: 200 000 $ Producător: Genzyme
6. Arcalyst
Cost anual: 250.000 de dolari Producător: Regeneron
5. Myozyme
Costul anual: 300.000 de dolari Producătorii: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals
Myozyme înlocuiește enzima absentă din boala Pompe. O boală potențial letală slăbește mușchii și crește inima. Fără tratament în etapele ulterioare, pacienții sunt în cele din urmă limitați la scaune cu rotile și au nevoie de ventilație artificială. Nouă sute de persoane din întreaga lume suferă de această boală.4. Cinryze
Costul anual: 350 000 $ Producător: Вирофарма
Cinryze vindecă angioedemul ereditar (NAO) - o încălcare a sistemului imunitar, care determină umflarea abdomenului și a buzelor. Boala afectează 6000 de persoane în Statele Unite.3. Naglazyme
Costul anual: 365.000 dolari Producător: BioMarin Pharmaceuticals
Bronz în clasamentul celor mai scumpe medicamente. Acest medicament tratează o tulburare metabolică numită sindromul Maroto-Lamy (MPS VI), care afectează 1100 de persoane din întreaga lume. Simptomele includ un cap mărit, buze groase și statură scurtă. Pacienții pot fi înlănțuiți într-un scaun cu rotile de la vârsta de 15 ani.2. Elaprase
Costul anual: 375.000 dolari Producător: Shire
Acest medicament trateaza sindromul asa-numitul Hunter (Mucopolysaccharidosis II, MPS II), care determină nas turtit, limba a crescut, dificultăți în respirație, și leziuni ale creierului. În lume, există două mii de pacienți care iau acest medicament.1. Soliris
Costul anual: 409.500 dolari Producător: Alexion Pharmaceuticals
Cel mai scump medicament din lume. Acest medicament se referă la hemoglobinuria paroxistică nocturnă (APG). Curează o tulburare în care sistemul imunitar distruge celulele roșii din sânge. Fara tratament, moartea are loc de obicei in 10 ani. Această boală afectează 8000 de persoane în Statele Unite.