Oamenii de stiinta Centrul de Cercetare CHUM (CHUM Centrul de Cercetare, CRCHUM) și la Universitatea din Montreal (Universitatea din Montreal) (Canada) au descoperit o legătură necunoscut anterior intre sistemul imunitar si moartea neuronilor motori in sindromul laterala amiotrofica (ALS), de asemenea, cunoscut sub numele de boala lui Lou Gehrig. Rezultatele oferă noi oportunități de a căuta medicamente care pot vindeca sau cel puțin a incetini progresia bolilor neurodegenerative, cum ar fi ALS, Alzheimer, Parkinson și Huntington.
Scleroza laterală amiotrofică este o boală neuromusculară care afectează neuronii și măduva spinării. Boala se dezvoltă treptat, paralizând și, de obicei, conducând la un rezultat fatal mai puțin de 5 ani după manifestare. În prezent, nu există nici un tratament pentru această boală. Riluzole, singurul medicament aprobat, prelungește viața pacientului doar câteva luni.
Odată cu dezvoltarea ALS, mai mult de o duzină de gene sunt asociate. În cazul unei mutații în cel puțin una dintre ele o persoană care dezvoltă boala. Oamenii de știință au introdus un om TDP-43 genei mutante (sau FUS) în nematodelor, și după 10 zile, animalele au fost paralizat. Oamenii de stiinta au stabilit pentru a găsi o modalitate de a salva nematozi de la distrugere. „A existat o idee de a modifica o altă genă - 1-TIR. - cunoscut pentru rolul său în sistemul imunitar“ - spune Julie Veripe (Julie Veriepe), cercetator plumb si student la doctorat care lucrează sub conducerea lui Alex Parker. Rezultatele au fost impresionante. „Animalele cu o gena mutanta-1 tir, care a condus la formarea de deficit imun, au fost mai sănătoși și mult mai puțin afectate de paralizie.“ Adaugă cercetătorul.
Studiul a relevat un mecanism necunoscut anterior: în ciuda faptului că C. elegans are un sistem imunitar rudimentar, modificarea genei-1 și tir a lansat un atac fals îndreptate împotriva sistemului imunitar al neuronilor proprii animalului. „Corpul animalului a considerat că are o infecție virală sau bacteriană și răspunsul imun lansat. Dar această reacție este periculoasă și distruge neuronii motorului animalului. " - explică Alex Parker.
Are același scenariu pentru oameni? Este probabil. gena echivalent uman-1 tir - gena SARM - semnificativ critic pentru unitatea sistemului nervos, ceea ce face ca proteina SARM tinta excelent terapeutice pentru dezvoltarea de tratamente. Deosebit de important SARM1, pentru că el este un membru al activării kinazei bine cunoscute, care pot bloca medicamentele deja existente.
Echipa de cercetare a lui Alex Parker testeaza in mod activ medicamente aprobate anterior de Food and Drug Administration (FDA) pentru tratamentul bolilor precum artrita reumatoida. pentru a verifica activitatea lor în tratamentul ALS. Cu toate acestea, obstacolele rămân până când se constată că un medicament tratează sau încetinește progresia bolii. "În studiul privind nematozii, am știut că animalul a fost rănit, pentru că am modelat boala. Acest lucru ne-a permis să începem tratamentul în stadiile incipiente ale vieții animalului. Cu toate acestea, ALS este o boală a îmbătrânirii, care apare, de obicei, la persoanele de 55 de ani. Nu știm dacă eficacitatea unui medicament potențial va fi confirmată dacă este administrată unui pacient după apariția simptomelor. Dar am demonstrat in mod clar ca blocarea proteinei cheie inhiba progresia bolii in vierme. - concluzionează Alex Parker.